Боковой амиотрофический склероз — страшное неизлечимое заболевание, поражающее функцию двигательных нейронов — сокращенно называют БАС, а также болезнью Шарко и Лу Герига. Но в XXI веке БАС более известен, как болезнь Стивена Хокинга. Центр исследований Р. Паккарда, собрав статистику, определил это заболевание как редкое — заболевают ежегодно максимум двое из 100 тысяч. Россия внесла БАС в список редких болезней лишь в 2011 году, при этом он не признан опасным для жизни и инвалидизирующим.

Все просто: на ранней стадии его диагностировать сложно, а на поздней больных меньше всего интересует их статус. Российского реестра больных БАС просто не существует, официальной статистики тоже — считается, что их приблизительно 15 000. При этом единственный препарат, способный замедлить гибель нейронов — Рилузол — купить в Москве невозможно, он в нашей стране не зарегистрирован.

История препарата

Рилутек (он же Рилузол) — первый препарат, одобренный FDA (это Управление контроля за продуктами и лекарствами) в США для лечения БАС в 1995 году. Это пероральный препарат, замедляющий прогрессирование симптомов болезни и увеличивающий выживаемость. Первоначально он разработан французской компанией Rhone-Poulenc Rorer, а сейчас продается компанией Sanofi.

Как работает Рилутек

Считается, что избыточный уровень нейромедиатора глутамата повреждает нервные клетки во многих случаях БАС. Нейротрансмиттеры — это молекулы, используемые нервными клетками для связи: одна нервная клетка высвобождает нейромедиатор, он улавливается рецепторами, расположенными на поверхности соседней нервной клетки, успешно передавая сообщение. Обычно нейротрансмиттер быстро удаляется из области, окружающей клетку, так что сигнал является коротким. Этот процесс удаления имеет решающее значение для нормальной нервной функции, потому что, поскольку оставшиеся нейротрансмиттеры продолжают отправлять сообщения соседним клеткам, такая продолжительная активность токсична.

Точный механизм, с помощью которого Rilutek лечит БАС, неизвестен. Однако считается, что лекарство блокирует высвобождение глутамата из нервных клеток. Это может снизить скорость разрушения нервных клеток, вызванного глутаматом, тем самым замедляя прогрессирование симптомов.

Рилутек в клинических испытаниях

Одобрение Rilutek FDA было основано на результатах двух ключевых клинических испытаний.

Первое испытание было рандомизированным, двойное слепое клиническое исследование, 155 пациентов во Франции и Бельгии. Пациенты рандомно принимали 50 мг Рилутека или плацебо два раза в день. Результаты показали, что Рилузол оказал значительное влияние на выживаемость. Он оказался способен отсрочить трахеостомию (больные БАС на поздней стадии не могут дышать самостоятельно) или смерть примерно на 90 дней.

Во втором испытании проверялась эффективность различных доз Рилутека. В общей сложности 959 пациентов с БАС из Европы и Северной Америки были случайным образом распределены для приема 50, 100 или 200 мг Рилузола или плацебо в день в течение 12 месяцев (Северная Америка) или 18 месяцев (Европа). Разницы между группой, принимавшей плацебо, и пациентами, получавшими 50 мг Рилутека в день, не наблюдалось. Однако исследователи заметили раннее увеличение выживаемости у пациентов, получавших 100 или 200 мг Рилутека в день, по сравнению с плацебо. Среднее время выживания было примерно на 60 дней больше в группе, получавшей Рилутек, чем в группе, получавшей плацебо. При увеличении дозы до 200 мг в день изменений выживаемости не наблюдалось, хотя наблюдалось увеличение частоты нежелательных явлений, таких как тошнота и астения (слабость). По результатам испытания определена рекомендуемая дозировка Рилутека — она составляет 50 мг два раза в день натощак.

Недавнее исследование, опубликованное в The Lancet Neurology, повторно проанализировало данные пациентов из второго испытания и обнаружило, что Rilutek продлевает выживаемость на последней клинической стадии БАС, хотя для подтверждения этого вывода необходимы дополнительные исследования.

Как применять препарат

Рекомендуется 100 мг в сутки (каждые 12 часов по 50 мг) взрослым пациентам. Дальнейшее повышение дозы ведет к незначительному повышению терапевтического эффекта.

Выпускается лекарство в таблетках п/о 50 мг, № 56. Случаи передозировки не зафиксированы. Цена Рилузола начинается от 17 500 руб.

Есть ли побочное действие у Рилузола?

В случаях, когда Рилутек купить необходимо для продления жизни больного, требуется иметь в виду, что чаще всего принимающие его люди страдают от головокружения, астении, тошноты и рвоты. Реже у них проявляются боль в животе, симптомы стоматита, колита, перитонита, панкреатита, язвенного кровотечения. Возможно развитие анорексии. Случаются боли в области груди и спины, парестезии, анемия, экземы, аллергические реакции вплоть до отека Квинке. Сердце может реагировать на прием лекарства артериальной гипертонией, аритмией, тахикардией, мозг — симптомами амнезии. Возможны отеки, снижение массы тела. Необходимо следить за активностью АлАТ, АсАТ, КФК, ГГТ, уровнем билирубина.

Кому Рилутек противопоказан

Лекарство не следует принимать:

  • людям с печеночной недостаточностью или превышением количества трансаминаз в 3 раза относительно максимального нормального уровня;
  • пациентам с повышенной чувствительностью к препарату или его компонентам;
  • беременным и кормящим;
  • детям (безопасность и эффективность медикамента для детей и подростков еще не изучены).

Прием лекарства может вызывать сонливость или головокружение — больные, принимающие его, должны избегать управления автотранспортом и сложными механизмами, несущими потенциальную опасность для окружающих. Спиртные напитки во время терапии Рилутеком принимать запрещается. Пациенты с острыми заболеваниями печени в процессе лечения препаратом должны постоянно наблюдаться у врача и проходить исследования.