Кампания Ice Bucket Challenge в поддержку больных БАС распространилась по миру в начале лета 2014 года с невероятной скоростью благодаря социальным медиа. Пока видео с самообливанием распространяло информацию о БАС, что порой вызывало у меня веселый смех, возник вопрос: в действительности, много ли мы знаем о БАС — с научной точки зрения, клинической и коммерческой? В моей скромной попытке повысить осведомленность общественности, я предлагаю краткую характеристику некоторых проблем, лежащих в основе разработки лекарственного средства для БАС.

Научный

Боковой амиотрофический склероз, также известный как болезнь Лу Герига — по имени известного бейсболиста, который умер от него, — заболевание, которое вызывает потерю силы произвольно сокращающейся мышцы, вызывая слабость в руках и ногах, и создавая трудность с речью и глотанием.

Хотя количество диагнозов практически не изменилось со времен, когда болезнь впервые была выявлена в 1869 г., количество исследований постепенно увеличивается.

128_ed7f6rilutekПроблема в том, что ученые до сих пор не знают, что вызывает это заболевание.

Несмотря на то, что мы осведомлены, что БАС означает боковой амиотрофический склероз, мы все еще не знаем, кто подвергается этому заболеванию и каковы типичные признаки и причины болезни. БАС может быть семейным или спорадическим, т.е. возникать в контексте семейного анамнеза или без него. Ученые изучают несколько возможных причин возникновения БАС, которое, вероятно, включает сложное взаимодействие факторов генетического и экологического риска. Понимание молекулярных механизмов и патогенеза остается неуловимым, и многофакторная природа БАС представляет ключевую проблему в идентификации жизнеспособных целей препарата и биомаркеров для раннего диагноза.

Клинический

В настоящее время нет никакого лечения пациентов с БАС, живущих в течение трех–пяти лет после постановки диагноза. Как другие нейродегенеративные заболевания, текущий стандарт ухода только стремится уменьшать признаки, восстановить больше полезных функций и улучшить качество жизни пациентов.

Рилутек, производства Sanofi Aventis — единственный одобренный FDA препарат для лечения БАС. Хотя Рилутек приблизительно на три месяца замедляет развитие болезни, это нельзя назвать прекрасным препаратом, и пациенты должны быть проверены на повреждения печени и другие возможные побочные эффекты. Тем не менее, это первое одобренное FDA средство для БАС дает проблеск надежды, что новые лекарства или комбинации методов лечения могут однажды замедлить развитие болезни или даже остановить.

Коммерческий

Согласно недавнему отчету Global Data, рынок для лечения БАС был оценен в 64 млн. долларов в 2013 и, как ожидают, снизится до 38 млн к 2018. Это происходит, вероятно, из-за истечения срока действия патента Rilutek в США в июне 2013, вскоре после того, как Sanofi продал его права швейцарской компании Covis Pharma.

Хотя есть много текущих исследований, процесс разработки выглядит довольно разбросанным при наличии только трех препаратов, находящихся на третьей фазе исследования: mecobalamin (Eisai), edaravone (Mitsubishi-Tanabe) и arimoclomol (Orphazyme ApS). Текущие новости об испытаниях, увы, далеко не свежие, наталкивают на мысль, что увидеть на рынке какой-то иной препарат для лечения БАС, кроме Рилутека, мы сможем в лучшем случае через несколько лет.

Правда, два препарата уже появились на рынке и проверяются в больших клинических испытаниях по замедлению прогрессирования БАС: Retigabine, противосудорожный препарат, и Mexiletine, используемый для лечения нерегулярного сердцебиения. Оба действуют подобно Рилутеку.

«Рилутек имеет скромный эффект, и мы надеемся, что эти два других препарата будут иметь больше преимуществ», — Dr. James Berry, содиректор клиники БАС Massachusetts General Hospital.

Скорее всего, признает Berry и другие ученые, самые многообещающие препараты для лечения БАС должны все же быть открыты на основе фундаментальных исследований — возможно, посредством удивительных открытий, сделанных в лабораториях, как побочный результат испытаний, не преследовавших цель лечение БАС.

Например, генные открытия БАС прошлых пяти лет не были бы возможны без данных, полученных учеными, принимавших участие в гигантском проекте «Геном человека», указала Avital Rodal, нейробиолог Университета Брандейса, изучающая мутации БАС у дрозофил.

Ее коллега, Suzanne Paradis, исследователь БАС, соглашается:

«Основной фактор — это то, что есть так много идей для лечения БАС, которые выглядят действительно впечатляющими, но это не очень хороший план поместить все яйца в одну корзину. Нам нужны деньги, чтобы поместить яйца во все корзины».

Благоразумные обсуждения и дебаты потребуются, чтобы обращаться к этим проблемам, и также гарантировать, что более 100 млн долларов, принесенных кампанией Ice bucket challenge, будут использованы правильно. Надо надеяться, здесь присутствует волновой эффект, где мы видим общественный интерес к медицинскому исследованию не только БАС, но также и других болезней, которые представляют значительные неудовлетворенные потребности.