Каждые 90 минут кому-то в мире устанавливается диагноз боковой амиотрофический склероз (БАС), прогрессивное нейродегенеративное заболевание, которое приводит к мышечной слабости, параличу и в конечном итоге — к дыхательной недостаточности. Большинство людей с БАС живут от двух  до пяти лет после проявления первых признаков заболевания. Около 10 % людей с БАС128_ed7f6rilutek выживают, по крайней мере в течение 10 лет. Эта вариабельность прогрессирования заболевания создает трудности в прогнозировании и развитии новых методов лечения.

В настоящее время существует только одно лекарственное средство специально для лечения БАС — Рилузол. Препарат, продаваемый компанией «Санофи-Авентис» под названием Рилутек, продлевает выживание пациентов всего на 2-3 месяца.

Предпосылки

Рилутек является первым утвержденным FDA препаратом для лечения БАС. Он продается в десятках стран по всему миру, начиная с конца 1990-х годов, и дженерическая версия стала доступна в США в 2013 году. Побочные явления включают затуманенность зрения, затрудненное дыхание, слабость, головокружение, желудочно-кишечный дискомфорт, и др. (см. Mayo Clinic Drug Информация).

Механизм действия Рилутека до конца не изучен, но было показано неоднократно, что он служит для модулирования нейротрансмиссии глутамата путем ингибирования как высвобождения глутамата, так и постсинаптических сигналов глутаматных рецепторов. Также сообщается, что он тормозит напряжение натриевых каналов и оказывает нейропротекторное действие за счет подавления астроцитоза. (Martin и др., 1993, Гильберта и др., 1994, Carbone и др. 2012).

Выводыlyudi

Рилутек был одобрен для лечения БАС, потому что в нескольких клинических исследованиях, он несколько продлевал период выживания или время для введения дыхательной трубки.

Отчеты начальных клинических испытаний о замедлении темпов мышечного ухудшения или симптоматических преимуществах не были подтверждены в последующих исследованиях (см. Bensimon и соавторы, 1994; Lacomblez и соавторы, 1996). Фармакоэкономические исследования оспорили экономическую эффективность рилутек-терапии БАС (Messori и др., 1999).

Завершен первый этап 3-й фазы клинических испытаний Рилутека для лечения болезней Паркинсона и Хантингтона. Обе программы дали отрицательные результаты и были прекращены (Bensimon et al., 2009; Landwehrmeyer et al., 2007).

Поскольку глутамат-опосредованная эксайтотоксичность была вовлечена в болезнь Альцгеймера, разумным объяснением является посмотреть и оценить, может ли Рилузол замедлить потерю нейронов и когнитивную дисфункцию при данном заболевании. Начиная с апреля 2013 года в Rockefeller Университете по инициативе исследователей было начато тестирование Рилутека у 48 больных с умеренной формой болезни Альцгеймера, которые уже принимали ингибитор холинэстеразы — донепезил. Как ожидается, это исследование продлится до 2017 года и позволит оценить изменения когнитивной функции, изменения концентрации жизнеспособности нейронов маркера N-ацетиласпартата (НАА) в головном мозге, измеряемые с помощью магнитно-резонансной спектроскопии (МРС), и изменения мозгового метаболизма глюкозы, измеряемого с помощью ФДГ-ПЭТ. Двадцать четыре пациента получат Рилутек, и 24 будут получать плацебо, таблетки, сделанные в аптеке Рокфеллеровского университета.

Кроме того, Рилутек был исследован или исследуется при различных неврологических и нервно-психических условиях в различных испытаниях, проводимых по инициативе академических исследователей. К ним относятся аутизм, атаксия, синдром ломкой Х-хромосомы, рассеянный склероз, травмы спинного мозга, депрессии и биполярного расстройства, обсессивно-компульсивное расстройство, спинальной мышечной атрофии, и другие. Рилутек проверяется также как средство против меланомы и других форм рака.